Medicamentul experimental care tratează cea mai rară boală musculară genetică

Spread the love
Sursă foto: http://www.newindianexpress.com

Un nou studiu arată că un medicament dezvoltat de cercetătorii de la Indiana University pentru a atenua simptomele unei boli musculo-scheletice rare este mult mai eficient decât terapiile convenționale. Hipofosfatemia legată la X sau XLH este o boală în care oragnismul pierde fosfatul, provocând rahitism și alte afecțiuni musculare. Această boală rară genetică afectează aproximativ 1 din 20.000 de persoane.

Cercetătorii au recrutat 61 de copii cu vârste cuprinse între 1 și 12 ani din 16 centre din întreagă lume, inclusiv SUA, Canada, Marea Britanie, Suedia, Australia, Japonia și Coreea. Copiii au fost repartizați la întâmplare, fie pentru a primi Burosumab, medicamentul creat de crecetători, fie pentru o injecție aprobată de Administrația pentru Alimente și Medicamente în aprilie 2018, sau pentru tratamentele convenționale de administrare a fosfatului oral și a vitaminei D active de mai multe ori pe zi.

Copiii au fost observați timp de 64 de săptămâni, timp în care cercetătorii au descoperit că 72% dintre copiii care au primit Burosumab au prezentat o vindecare substanțială a rahitismului, față de restul, care nu au avut rezultate atât de bune. Acesta este primul studiu care a comparat Burosumab cu terapia convențională. Medicamentul blochează o proteină numită factor de creștere fibroblast 23.  

Sursă: https://www.sciencedaily.com

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *