O tehnică de editare a genei, de mare ajutor în tratarea distrofiei musculare la copii

Spread the love
Sursă foto: https://musculardystrophynews.com

Tehnica de editare a genei, cunoscută sub numele de CRISPR, este o abordare revoluţionară pentru tratarea bolilor moștenite genetic. Cu toate acestea, tehnica nu a fost încă utilizată pentru tratarea eficientă a afecțiunilor cronice pe termen lung. O echipă de cercetare condusă de dr. Dongsheng Duan de la Universitatea din Missouri a identificat o genă de editare care ar putea pune bazele pentru tratamente.

Distrofia musculară este o boală neuromusculară, dobândită pe cale ereditară. În cazurile de distrofie musculară, fibrele mușchilor sunt deteriorate, iar slăbiciunea musculară se instalează progresiv, ducând chiar la invaliditate.

Editarea genei CRISPR este inspirată de abilitatea naturală de apărare a organismului de a îndepărta virușii. Tehnologia permite cercetătorilor să modifice secvențe de ADN prin tăierea și înlocuirea unei mutații în genom, care are potențialul de a trata o varietate de boli genetice. Dr. Duan, împreună cu echipa sa studiază în prezent modul de utilizare a CRISPR pentru a trata distrofia musculară.

Cercetătorii au descoperit că majoritatea copiilor care suferă de distrofie musculară prezintă o mutație genetică. Aceasta întrerupe producerea unei proteine ​​cunoscute sub numele de distrofină. Fără distrofină, celulele musculare devin mai slabe și, în final, mor. Mulți copii își pierd capacitatea de a merge, iar mușchii esențiali pentru respirație și funcția inimii nu mai funcţionează.

Cu ajutorul tehnicii de editare a genei (CRISPR), oamenii de știință pot  elimina mutația. Pentru a face acest lucru, aceștia folosesc așa numitele foarfece moleculare, cunoscute sub numele de Cas9.

Sursă: https://www.sciencedaily.com

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *