Medicament nou pentru atrofia musculară spinală

Spread the love

Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a aprobat companiei Novartis Europharm Limited din UK trecerea într-o nouă fază de experimente a medicamentului numit branaplam. Branaplam este un „medicament orfan”, utilizat în tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA), o boală a neuronului motor.

SMA afectează muşchii pe tot corpul, aproximativ 1 din 6000 de copii suferă de această afecţiune, iar aproximativ 1 din 40 de oameni sunt purtători ai genei. Printre altele, implicarea muşchilor respiratori duce la o tendinţă crescută de pneumonie şi alte probleme pulmonare. Senzaţia şi capacitatea de a simţi nu sunt afectate iar activitatea intelectuală este normală.

Cercetările au arătat că branaplam îmbunătăţeşte funcţionarea muşchiilor şi reduce nevoia de asistenţă pentru hrănire şi respiraţie a bolnavului. Medicamentul se administrează pe cale orală iar medicii afirmă că noul tratament va permite genei SMN2 să producă o proteină completă, ca într-un organism sănătos.

Medicamentul a fost testat doar în condiţii de laborator. Noua aprobare venită de la EMA va permite companiei britanice să înceapă testele clinice pe bolnavii care suferă de SMA.

Sursa: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2018/05/WC500249083.pdf

 

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *