O noua metoda pentru vindecarea fibrozei chistice

Spread the love
Sursă foto:  https://news.stanford.edu
Sursă foto:  https://news.stanford.edu

 

Fibroza chistică reprezintă o boală ereditară cauzată de mutații ale genei CFTR (fibrură chimică chimitică transmembranară). Această genă codifică o proteină a canalului ionic și este implicată în transportul sărurilor în membranele celulare. Din pacate, orice tip de mutație a genei poate duce la dezvoltarea fibrozei chistice. Unul dintre simptomele cele mai des întâlnite în cazul acestei afecțiuni este acumularea de mucus în plămani și în alte organe, ceea ce duce la infecții frecvente.

Cu toate acestea, terapia genetică poate oferi o cale în vindecarea fibrozei chistice prin reconstituirea unei gene mutante. Ideea de bază din spatele terapiei genice este de a livra o copie funcțională a genei celulelor și de a o programa să înceapă să fabrice copii funcționale.

Conform cercetătorilor, un virus este candidatul ideal pentru transportul materialului genetic benefic. Pentru terapia genică, virusul este modificat, astfel încât, să fie inofensiv.

O strategie de îmbunătățire a capacității virușilor de a furniza terapia genică la plămani, provine dintr-o colaborare între Consorțiul Britanic de Terapie Genică cu Fibroză Chistică și DNAVEC, o companie biotehnologică japoneză. Cercetătorii din cele două grupuri au modificat un lentivirus cu două proteine, ​​pentru a crește eficacitatea transducției în căile respiratorii. Acești vectori s-au descurcat bine în studiile pe animale, iar studiile pe oameni sunt programate să înceapă în curând.

 

Sursă: https://www.news-medical.net/health/Gene-Therapy-as-a-Potential-Cure-for-Cystic-Fibrosis.aspx

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *