MEDICAMENT NOU PENTRU TRATAREA CREȘTERII OASELOR

Spread the love
Sursă foto: https://dscc.uic.edu
Sursă foto: https://dscc.uic.edu

Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a aprobat în această lună medicamentul Crysvita, folosit în tratamentul hipofosfatemiei X-linkate, o tulburare ereditară caracterizată prin concentrații mici de fosfat în sânge.

Fosfatul este esențial pentru dezvoltarea oaselor și a dinților și pentru menținerea rezistenței acestora, pacienții fiind deci predispuși la rahitism și la alte deformări ale oaselor, precum și la probleme de creștere.

Crysvita se poate utiliza la copiii cu vârsta de peste 1 an și la adolescenții al căror schelet este în creștere. Medicamentul se utilizează dacă se observă semne de boală osoasă pe radiografii.

Crysvita conține substanța activă burosumab şi se administrează sub formă de injecție subcutanată.

Din cauza numărului mic de pacienți cu hipofosfatemie X-linkată, boala este considerată „rară”

Medicamentul se poate obține numai pe bază de prescripție medicală, iar tratamentul trebuie inițiat de un medic cu experiență în gestionarea pacienților cu boli osoase cauzate de modificări în procesele chimice ale organismulu

Cum acționează Crysvita?

Concentrațiile de fosfat sunt controlate în mare parte de rinichi, care fie elimină fosfatul în exces, fie îl reabsorb în fluxul sanguin dacă este necesar. Pacienții cu hipofosfatemie X-linkată prezintă niveluri anormal de mari ale unei proteine numite FGF23, care face ca rinichii să nu mai reabsoarbă fosfatul în fluxul sanguin.

Crysvita este un anticorp monoclonal (un tip de proteină) conceput să recunoască și să se lege de proteina FGF23. Legându-se de proteina FGF23, medicamentul îi blochează activitatea, permițând rinichilor să reabsoarbă fosfatul și să restabilească concentrațiile normale de fosfat în sânge.

Medicamentul a fost evaluat într-un studiu principal în curs de desfășurare la 52 de copii cu vârsta între 5 și 12 ani. Crysvita a fost administrat tuturor copiilor o dată la două săptămâni sau o dată la patru săptămâni. Principala măsură a eficacității a fost reducerea severității rahitismului de la nivelul încheieturii mâinii și al genunchiului. Un alt studiu în desfășurare, care cuprinde 13

copii mai mici, demonstrează că Crysvita este eficace la copiii cu vârsta între 1 și 4 ani.

Reacţii secundare

Pot afecta mai mult de 1 persoană din 10.

Existul riscul unor reacții la locul injecției (precum înroșire a pielii, mâncărime, erupții pe piele, durere și învinețire) dureri de cap, dureri la nivelul brațelor și picioarelor, scăderea nivelului de vitamina D, erupții pe piele, dureri de dinți, abcese dentare, dureri musculare și amețeală.

În timpul tratamentului cu Crysvita nu se recomandă administrarea orală de medicamente care conțin fosfat și vitamina D şi este contraindicat pacienţilor cu boli renale severe.

Crysvita a primit „aprobare condiționată”. Aceasta înseamnă că sunt așteptate dovezi suplimentare despre acest medicament, pe care compania are obligația să le furnizeze. Agenţia Europeană a Medicamentului consideră însă că beneficiile Crysvita sunt mai mari decât riscurile asociate.

Sursa: http://www.ema.europa.eu/docs/ro_RO/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/004275/WC500245541.pdf

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *